*仅供医学专科东说念主士阅读参考

OverTTuRe China参谋描画出中国ATTR患者的独到疾病图谱，揭示了从会诊到养息的全面窘境，为破局之路提供了要津数据复古。

转甲状腺素卵白淀粉样变（ATTR）是一种进展性、全身系统性疾病，主要累及腹黑和神经系统。由于ATTR临床发扬异质性强，会诊常被蔓延，导致患者预后欠安[1]。咫尺，ATTR 的疾病包袱正在速即增长，关连词对于中国ATTR患者的临床特征、诊疗模式、疾病结局及医疗资源使用情况的信得过世界笔据仍然有限。

OverTTuRe是一项多国参谋，旨在全面刻画ATTR患者特征、养息模式和疾病结局，以进步对临床该疾病的意识[2]。在中华医学会第三届残酷病学术年会（CSRD 2025）上，北京协和病院田庄教师理论陈说了该参谋中国地区（OverTTuRe China）的分析限度[3]，该限度谨慎刻画了中国ATTR患者的临床特征、诊疗近况和疾病结局。为此，特邀OverTTuRe China参谋主要参与者田庄教师谨慎解读该参谋的要津发现过甚临床酷爱。现整理如下，以飨读者。

中国ATTR患者表型独到：以遗传型为主，多系统受累常见

田庄教师先容，OverTTuRe China参谋是咫尺国内针对ATTR患者张开的界限最大的转头性参谋，其参谋数据开头于2013年至2024年间的寰宇6家病院的电子医疗记载。该参谋初度全面揭示了现阶段中国ATTR患者的表型、临床特征、诊疗近况，为真切结识该疾病提供了正经数据。

最初，从患者类型散布来看，在西方国度的ATTR患者中，野生型占比高达90%。而在我国的患者群体中，遗传型（ATTRv）占据主导地位，比例约为96%，野生型患者占比则不到1%。这一显赫各别标明，我国野生型ATTR患者存在一个高大的、尚未被会诊的缺口，翌日咱们有必要在这方面加大参谋和处分力度。

图：中国ATTR患者基因型和表型特征[3]

其次，由于我国ATTR患者以遗传型为主，其发病年齿相对较轻，患者平均年齿不到60岁。而且，患者时常呈现羼杂型（Mixed，占72.0%），即患者同期存在神汲取累和腹黑受累等多种症状。参谋数据清晰，神经系统症状（肢体麻痹，占27.9%；肌肉无力，占14.4%）是ATTRv最常见的开动发扬，而在确诊时则以腹黑症状（心肌病，占46.3%）为主。田庄教师指出，这种多系统受累的情况对患者影响极大，腹黑受累会严重影响患者的生计期，而神汲取累则会对患者的生活质地酿成极大冲击。同期，由于患者症状发扬各样且穷乏特异性，在疾病初期，他们可能会就诊于神经科、消化科、眼科以及心内科等多个科室。这也进一步突显了该疾病需要更多领域的大夫共快乐识和怜惜。

图：我国ATTR患者首发、确诊时的临床症状和出现症状到确诊时分[3]

再者，会诊蔓延是共同濒临的难题。OverTTuRe China参谋清晰，ATTR患者的会诊蔓延时分为2.6年（中位时分）。在西洋国度，会诊蔓延时分也粗拙处于这一范围。田庄教师讲解，之是以存在会诊蔓延兴盛，主若是因为ATTR症状穷乏特异性，且会诊技能不像常见病那样普及，导致很多大夫对其穷乏意识。而在咫尺，ATTR也曾有了较好的养息技能，会诊蔓延就意味着患者错过了得回最优养息的时机。非常是当患者腹黑受累后，病情进展会速即加速，时常会导致极其不良的后果，以至物化。OverTTuRe China参谋就清晰，我国ATTR患者总体预后很差，从确诊到新发ATTR关连发扬、全因入院和全因物化的中位时分分离为1年、2年和7年。

图：我国ATTR患者总体预后差[3]

我国ATTR处分的四大窘境：瓦解不及、会诊技能待普及、转诊贫窭和病因养息有限

田庄教师示意，对于我国ATTR处分而言，其濒临的窘境体现在多个方面。

最初，瓦解不及是极为独特的问题。很多临床大夫对ATTR见所未见，即便有所耳闻，也难以记着其特征。很多大夫在接诊时，最初洽商的时常是常见疾病，即便患者的症状呈现出一定的特征性，大夫也不一定能联思到ATTR。

其次，会诊技能的局限性亦然一浩劫题。田庄教师以常见病为例，高血压的会诊极为肤浅，仅需测量血压即可初步判断；血脂极端的检测相似普及度极高，险些总共医疗机构皆能开展血脂检测样式；况且，盛大病院具备进行冠状动脉CT搜检的智商，这使得常见病在包括下层病院在内的各级医疗机构中，会诊责任均能较为奏凯地开展。关连词，对于ATTR，尽管无创会诊器具（如磷酸盐养殖物核素扫描、超声心动图和腹黑磁共振成像）对ATTR的早期检测至关报复，但参谋清晰这些器具在中国患者中的愚弄率较低。仅少许数患者（<10%）接受了细胞外容积（ECV）、举座纵向应变（GLS）等ATTR特异性参数评估。因此，即便大夫思到了可能是该病，思要找到精确的会诊依次也贫窭重重，要津会诊时间的普及亟待加强。

图：我国ATTR关连特异性野心检测率较低[3]

此外，下层病院手脚很多患者的首诊场合，由于穷乏进一步搜检的智商，需要将患者转诊到有会诊智商的病院。关连词，我国地域豁达、东说念主口盛大，这种转诊在推行操作中时常濒临较大贫窭。田庄教师先容，咫尺正在股东搭建残酷病患者配合齐集，但愿概况完善转诊机制，为ATTR患者提供更肤浅的诊疗奇迹。

临了，在养息方面，咫尺国内ATTR对因养息药物有限，仅有TTR强健剂，但与常见病用药比较，其普及进度仍有很大差距。OverTTuRe China参谋清晰，近半数的患者未接受ATTR关连的养息，且在接受对因养息的患者中，从会诊到养息启动蔓延了45天（中位数）。田庄教师以为，药物可及性、患者经济智商等身分，可能是导致养息蔓延原因。

图：我国ATTR患者对因养息药物使用不及[3]

田庄教师强调，TTR强健剂养息效用在不同患者身上存在各别，因此仅靠强健剂远远不够，咱们还需要从更真切的机制起初进行药物研发。举例，基因千里默剂通过特异性阻断肝脏TTR合成，减少极端TTR卵白的产生，从而减缓或拦阻疾病进展。咫尺，海外临床检会已阐发基因千里默剂能显赫缩短患者体内TTR卵白水平，且有多种该类药物上市。田庄教师示意，极端期待这些药物概况借助国内的关连计谋，尽快在国内落地并纳入医保，让ATTR患者概况尽早受益。

参谋首揭HCRU数据，敕令构建寰宇配合网

OverTTuRe China参谋是国内首个报说念 ATTR患者医疗资源使用（HCRU）情况的参谋，参谋发现我国ATTR患者入院包袱千里重：确诊后患者年入院中位时长7天；近40%患者阅历入院。对此，田庄教师指出，聚焦HCRU数据有着独到酷爱——咱们盼望将这些数据响应给国度关连计谋制定部门以及病院处分机构，让他们光显意识到ATTR患者所承受的千里重包袱。

图：我国ATTR患者HCRU情况[3]

基于这些参谋笔据，田庄教师为改善中国ATTR患者的诊疗近况提议了光显的行为阶梯图：

普及瓦解与强化会诊：加苍劲夫拔擢，并愚弄AI等时间赋能早期筛查。

缔造高效转诊齐集：构建寰宇性的残酷病配合网，让下层病院能顺畅地将疑似患者转诊至有会诊智商的中心，确诊后再将患者转回下层进行恒久处分。

翻新支付与缩小包袱：探索国度医保、买卖保障与社会赞成相吞并的多元支付体系，切实缩短患者自付比例。

强化恒久随访处分：加强对下层病院的培训与支抓，确保患者在当地也能得回圭表、聚会的随访与处分。

总结

OverTTuRe China参谋为咱们提供了中国ATTR患者诊疗近况的正经数据，揭示了刻下存在的问题和挑战。通过进步瓦解、优化会诊技能、缔造多学科配合模式、完善转诊齐集、股东药物研发和加强恒久随访处分，咱们不错显赫进步中国ATTR患者的生活质地，并延永生计期。翌日，咱们需要在这些方面抓续戮力，为ATTR患者带来更多的但愿和匡助。

大师简介

田庄教师

主任医师，教师，博士参餬口导师

北京协和病院国际医疗部主任

社会任职：中华医学会心血管病学分会心衰学组委员；中华医学会残酷病学分会委员；中华医学会临床药学分会委员；北京医学会临床药学分会副主任委员

参考文件：

[1]Nativi-Nicolau JN, Karam C, Khella S, Maurer MS. Screening for ATTR amyloidosis in the clinic: overlapping disorders, misdiagnosis, and multiorgan awareness. Heart Fail Rev. 2022 May;27(3):785-793.[2]Gillmore JD, Hahn K, Smith JG, et al. Rationale and Design of ANTHOLOGY: An ATTR Amyloidosis Real-World Evidence Program Aiming to Address Gaps in Amyloidosis Care. Cardiol Ther. 2025 Sep;14(3):477-490.[3]田庄，等.中国转甲状腺素卵白淀粉样变患者的特征、养息模式和临床结局：一项大型不雅察性转头性部队参谋 (OverTTuRe China).CSRD 2025.

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本文受访大师：田庄教师

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